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小干扰rna权威发布_小干扰rna降脂新药(2024年11月精准访谈)

内容来源：卡姆驱动平台所属栏目：观点更新日期：2024-11-28

小干扰rna

近日，由蔡磊参与推进的一款渐冻症药物成功获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。据了解，该款药物是由中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法，名为RAG-21。对于此次渐冻症新药获得FDA孤儿药资格，您怎么看？欢迎评论区留言，一起来讨论一下吧！「医院」「医疗」「医生」「渐冻症」医伟达的微博视频

什么是小干扰RNA疗法？「fus基因型渐冻症药物迎来新进展」「蔡磊与中美瑞康携手推进药物实现突破」肿瘤科博士杨医生的微博视频

【蔡磊参与推进的渐冻症药迎新突破：美国FDA授予孤儿药资格】中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用于治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

HRS-5635是用于慢性乙型肝炎治疗的一款小干扰RNA(siRNA)疗法类新药，2024H1进入II期临床试验阶段，在乙肝功能性治愈小核酸药物领域，恒瑞在上市公司中领跑。

新突破！蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定从蔡磊团队获悉，渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格。据中美瑞康消息，其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，俗称“渐冻症”。 RAG-21是中美瑞康与蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，第一款则是针对SOD1基因的RAG-17。资料显示，RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰(RNAi)机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有显著的敲低效果和良好的安全性。今年4月，蔡磊与中美瑞康成立渐冻症药物开发联合实验室，双方将在渐冻症研究和治疗领域进一步整合优势资源，共享科研成果，加速渐冻症药物研发和临床应用。（4月，蔡磊与中美瑞康签约仪式） 5月，蔡磊与中美瑞康合作开发的RAG-17正式在中国获批临床，成为目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。（5月，李龙承赴北京与还在住院的蔡磊探讨临床进展）直至目前，RAG-17的一期临床还在积极推动中。

【#FUS基因型渐冻症药物迎来新进展#：蔡磊与中美瑞康携手推进药物实现突破】2024年11月19日晚，中美瑞康官方公众号发布一则消息：中美瑞康宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。 RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有显著的敲低效果和良好的安全性。作为一款新型RNA疗法，RAG-21为目前尚无疾病修饰疗法的FUS-ALS患者带来了改善预后的新希望。中美瑞康表示：“这是我们在ALS领域获得的第二个FDA孤儿药物认证，此前RAG-17已获得针对SOD1-ALS的认证，表明了我们征服ALS的坚定承诺。” RAG-21是中美瑞康与渐冻症患者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，第一款则是针对SOD1基因的RAG-17。（渐愈互助之家）

【「蔡磊参与推进的渐冻症药迎来新突破」】11月23日，大象新闻记者从蔡磊团队获悉，渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格。据中美瑞康消息，其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，俗称“渐冻症”。潇湘晨报的微博视频

基因调控全攻略𐟓š 在研究基因功能或验证药物靶点时，基因过表达、敲低和敲除是必不可少的步骤。很多科研人员可能对这些方法感到困惑，因此整理了一些体外细胞实验中常用的过表达、敲低和敲除方法，供大家参考。体内动物的基因编辑将在下一期讲解。基因过表达 𐟓ˆ 基因过表达是将目的基因的编码区序列（CDS）克隆到相应的质粒或病毒载体上，利用载体骨架上的调控元件，使基因在人为控制下大量转录和翻译，从而实现目的基因的过表达。质粒：瞬时转染普通编码基因过表达 miRNA过表达 lncRNA过表达 circRNA过表达特点：过程简单：常规质粒载体通过常规转染即可将质粒转入细胞。载体容量大：有足够大的容量放置感兴趣的序列。表达水平高：表达水平较高。表达时间短：表达时间较短。慢病毒：稳定转染慢病毒重组载体构建完成后需要辅助质粒的参与才能包装形成病毒颗粒。通过对上清液中活体病毒的直接收集或进一步浓缩病毒后可用于转染靶细胞，释放到宿主细胞中的病毒RNA逆转录成双链DNA，进一步整合到宿主细胞的基因组中。感染谱广：感染范围广泛。稳定表达：通过将外源基因整合到宿主细胞基因组上，可实现目的基因长期稳定表达。安全性高：安全性较高。包装容量有限：插入的外源基因需在4kb以下。包装滴度较低：包装滴度较低。基因敲低 𐟓‰ 基因敲低是利用双链小RNA高效、特异性降解细胞内同源mRNA，从而阻断体内靶基因的表达，使细胞出现靶基因缺失的表型。通过降解具有同源序列靶基因的mRNA，达到阻止基因表达的作用。 siRNA：瞬时转染小干扰RNA（siRNA），是一类双链RNA分子，长度为20-25个碱基对，类似于miRNA，它干扰了表达与互补的核苷酸序列的特定基因的转录后降解的mRNA，从而防止翻译。基因敲除 ✖️ 基因敲除是用含有一定已知序列的DNA片段与受体细胞基因组中序列相同或相近的基因发生同源重组，整合至受体细胞基因组中并得到表达的一种外源DNA导入技术。 CRISPR/Cas9基因编辑技术 CRISPR/Cas9技术是一种常用的基因编辑技术，通过在基因组中引入特定的DNA片段，实现基因的敲除。希望这些信息能帮助大家更好地理解和掌握基因过表达、敲低和敲除的方法，欢迎交流学习！

高秆野生稻是多倍体野生水稻，拥有CCDD基因组，具有生物量大、抗逆性强的特点，如耐旱、耐盐和抗病虫害等。而这种野生稻存在种子易脱落的缺陷。这意味着，在成熟期，稻穗上的种子易掉落，导致收成减少。这限制了高秆野生稻在农业生产中的应用。此前，科学家尝试通过基因工程手段如基因敲除和基因编辑，来抑制控制种子脱落的关键基因。然而，这些方法往往影响植物的其他重要功能。为解决这一难题，中国科学院科学家团队转而利用纳米技术开展研究。科研人员使用介孔二氧化硅纳米颗粒（MSNs）作为载体，将小干扰RNA（siRNA）传递到高秆野生稻的细胞中。研究显示，siRNA可以特异性地沉默与种子脱落相关的基因，而不对植物的其他功能产生永久性影响。通过叶面喷洒的方式，MSNs穿透了水稻叶片的蜡质层，将siRNA送入植物细胞。实验结果显示，目标基因的表达降低，种子脱落现象得到改善。这一方法可以同时针对多个基因，实现多重基因的调控。这一成果为改良野生水稻的种子脱落性提供了全新策略，有望为提高水稻产量和稳定性作出贡献。这一方法展示了纳米技术在植物生物技术领域的潜力，并为其他作物的改良提供了新思路[强]该研究利用纳米技术提高了高秆野生稻抗种子落粒性，为未来水稻育种带来了新希望『前沿科技 | 中科院科学家合作研究利用介孔二氧化硅纳米颗粒助力野生稻抗落粒』网页链接

10/8，十月正在迅速成为RNA领域的重要月份。刚过一周时间，已有两家专注于RNA干扰（RNAi）的公司脱颖而出，获得了巨额融资，另一家公司则准备上市并已签署生物制药合作协议。最新的生物技术公司City Therapeutics尤为引人注目，因其创始团队拥有来自RNAi先锋企业Alnylam Therapeutics的丰富经验，特别是该公司的创始CEO John Maraganore担任执行主席。City Therapeutics周二首次亮相，宣布获得由ARCH Venture Partners领投的1.35亿美元A轮融资，旨在开发下一代小干扰RNA（siRNA）工程平台。 City Therapeutics的亮相紧随Judo Bio之后，后者在周一宣布获得Atlas Venture、TCG和Droia Ventures投资的1亿美元A轮融资，专注于将寡核苷酸直接递送至靶向肾脏细胞。本月引起轰动的还有CAMP4 Therapeutics，该公司与BioMarin Pharmaceutical达成了一项RNA合作协议，并计划进行7500万美元的首次公开募股（IPO）。 **“重聚之旅”** City Therapeutics的目标是通过改进递送和提高疗效，将RNAi药物提升到一个新的高度，进展速度非常快。该公司计划在2025年底前将其领先项目推向临床，并在之后每年提交一到两个IND申请。 Maraganore表示，团队对实现这些里程碑充满信心，因为他们在Alnylam已经达成过这样的生产力目标。他说：“我们知道我们可以再次做到！” 除了Maraganore，City Therapeutics团队还包括Alnylam前总裁Barry Green，他现担任董事会成员，还有首席科学官Tracy Zimmerman，她曾在Alnylam担任研究高级主任。 “Alnylam在RNAi领域取得了惊人的成功，并将继续取得更多成果，但新创新也有机会推动下一代RNAi药物的发展，”Maraganore表示。与此同时，ARCH也再次加入这个团队。ARCH早在支持Alnylam时，就推动了RNAi药物的创建，开辟了医学的新领域。ARCH的管理董事兼联合创始人Robert Nelson表示：“现在是重新进入RNAi革命的时机，我们对City Therapeutics的投资基于对RNAi药物扩展为突破性药物大类的坚定信念。” Fidelity、Invus、Slate Path Capital、Rock Springs Capital、Regeneron Ventures和AN Ventures也参与了本轮融资，预计该融资将为公司提供至2026年的运营资金，并支持初步IND的提交和人体数据的生成。 **推动RNAi的边界** City Therapeutics的三大平台正由公司内部开发，Maraganore表示该平台旨在利用人类遗传学提高靶点特异性并优化临床开发。平台的另一主要部分涉及设计更小的RNAi触发剂，具有独特的细胞机制以增强治疗效力。最后，City正在开发更好的递送策略。Maraganore补充道：“我们认为有机会通过改进siRNA的理化性质和靶向配体来优化递送，包括针对肝外组织。”网页链接

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